近期，肺动脉高压的抗体新药GMA301于国内获批临床试验。这款新药由鸿运华宁(杭州)生物医药有限公司开发，是全球首个拟用于治疗被称为心血管疾病中“癌症”的疾病的突破。
目前，GMA301已在澳大利亚完成Ia期临床试验，同时，在美国递交了临床注册申请，将于近期开展中、美国际多中心临床试验。
肺动脉高压是一种极度恶性疾病，患者预后性差、死亡率高，主要病理表现为肺动脉狭窄引起肺血管阻力和肺动脉压力渐进性升高，伴随不可逆的肺血管重构和右心室肥大，最终导致心脏衰竭而死亡。肺动脉高压患者往往发病隐匿，因早期症状不明显难以被确诊，甚至漏诊、误诊，严重影响生活质量和生命周期。
肺动脉高压既可作为一种罕见病独立存在，如特发性或遗传性的肺动脉高压，也可由先天性心脏病、风湿免疫性疾病(硬皮病、红斑狼疮等)、肝硬化、睡眠呼吸障碍、肺血栓栓塞、慢性阻塞性肺病、艾滋病等多种疾病引发和并存。
目前，药物治疗是肺动脉高压治疗的首选途径，而临床存在极大的未被满足需求。GMA301由鸿运华宁采用自主构建的G蛋白偶联受体(GPCR)抗体技术平台开发。
临床前动物实验结果显示，GMA301能显著降低食蟹猴动物模型的肺动脉收缩压，显著降低肺动脉的内膜增生、平滑肌肥厚增殖及血管壁厚度，或可将肺动脉高压这一平均生存期不足3年的绝症，转变成长期可控的慢性疾病。
Ia期临床试验结果显示，GMA301安全性好，在人体内的半衰期长达21天，支持每月给药1次，可极大提高患者的依从性，有效减轻患者负担。
据悉，基于在国外开展临床试验取得的结果，鸿运华宁将省去健康人试验环节，在中国直接开展针对肺动脉高压患者的Ib期临床试验。
通讯员 陈静 本报记者 赵琦
